FDA批准间充质干细胞疗法，国内同类获批在即？

**FDA批准首个间充质干细胞疗法，国内同类产品获批还远吗？**

2023年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Mesoblast公司的全球首款间充质基质（MSC）细胞疗法Ryoncil，这一消息不仅令干细胞技术领域的业内人士振奋，更为相关领域的研究和治疗带来了新的希望。Ryoncil作为全球首个同种异体“现货型”细胞疗法，被用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这一疗法经历了三次数据递交，终于凭借其安全性和有效性获得了FDA的认可。

Ryoncil的获批不仅标志着MSC细胞疗法在医学领域迈出了重要的一步，也预示着国内同类产品的获批或许已不再遥远。实际上，早在Ryoncil获批之前，国内就已经有多款间充质干细胞产品在进行临床试验，并有望在未来几年内获批上市。例如，铂生卓越生物自主研发的艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞），其适应症同样为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），这款产品已经在2024年6月获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心的上市申请受理，并被纳入优先审批名单。

除了艾米迈托赛注射液，国内还有其他多款间充质干细胞产品在不同阶段的临床试验中。根据国家药品监督管理局的数据，截至2024年7月底，已经有超过100个干细胞新药临床研究申请获得受理，其中进入临床试验阶段的项目超过60个。这些产品中，不乏间充质干细胞产品，它们在治疗多种疾病，如膝骨关节炎、糖尿病足溃疡、类风湿性关节炎等方面展现出巨大的潜力。

值得注意的是，尽管国内干细胞产品研发进展迅速，但在临床研究中仍存在一些问题。同济大学附属东方医院朱鸿明教授指出，目前国内针对MSC的临床研究同质化比较明显，以效仿国外研究方案为主，针对中国人群的“本地化”方案仍然比较有限。这在一定程度上限制了国内干细胞产品的创新和发展。因此，未来国内MSC细胞疗法的发展方向应该是精准的适应症的选择与干预策略的设计，以及更加深入的本土化研究。

此外，MSC疗法的生产工艺也是一大难题。由于MSC来源不同的组织和供者会导致细胞特性存在显著差异，这种差异性不仅影响了治疗效果的稳定性，也给规模化生产带来了极大的挑战。如何实现批间一致、质量可控的MSC生产，进而降低细胞培养成本，是当前该领域亟待解决的终极问题。然而，随着更多行业巨头的加入和自动化技术的进步，MSC的规模化生产工艺正在逐渐趋近成熟。

美国FDA对Ryoncil的批准不仅是对Mesoblast公司研发实力的认可，更是对全球间充质干细胞技术发展的鼓舞。这一消息传出后，国内干细胞相关企业股价大涨，中源协和、戴维医疗等公司的股价涨幅一度超过7%。业内人士分析认为，FDA的批准有可能会激发国内相关企业的研发动力，促进MSC细胞疗法的本土化进程。

实际上，国内已经有多款间充质干细胞产品在国际上获得了认可。例如，武汉光谷中源药业的VUM02注射液就获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）和特发性肺纤维化。这款产品由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备，在液氮条件下保存，有效期长。其前期临床研究结果显示，该产品安全性、耐受性好，并展示了一定的有效性趋势。

除了VUM02注射液和艾米迈托赛注射液外，国内还有其他多款间充质干细胞产品在不同阶段的研发中。这些产品在治疗多种疾病方面展现出巨大的潜力，包括但不限于缺血性脑卒中、难治性移植物抗宿主病、特发性肺纤维化、银屑病等。这些疾病的发病率高、治疗难度大，传统疗法往往难以取得满意的效果。因此，间充质干细胞疗法的出现为这些患者带来了新的希望。

然而，尽管间充质干细胞疗法在医学领域展现出巨大的潜力，但其安全性和有效性仍需进一步验证。FDA在批准Ryoncil时建议医生应持续监测患者输注后的情况，如有任何反应迹象应立即停止输注。这表明干细胞疗法在临床应用中并非全无风险，充分的科研数据和临床经验是实现其广泛应用的前提。因此，国内相关企业在研发间充质干细胞产品时，应严格遵守相关法规和标准，确保产品的安全性和有效性。

未来，随着更多间充质干细胞产品的获批上市和临床应用的不断深入，我们有理由相信这一疗法将在医学领域发挥更大的作用。然而，要实现这一目标还需要产业界、监管机构和学术界的共同努力和合作。通过加强质量控制、优化生产工艺以及开展更为深入的临床研究，我们有望为更多患者提供安全有效的治疗选择。同时，我们也期待国内相关企业在研发间充质干细胞产品时能够更加注重本土化研究，为中国患者提供更加精准和有效的治疗方案。

总的来说，FDA批准首个间充质干细胞疗法为全球干细胞技术的发展注入了新的活力。国内同类产品虽然还面临一些挑战和困难，但随着政策的支持和行业的共同努力，我们有理由相信它们将在未来几年内陆续获批上市，为更多患者带来新的希望和治疗选择。让我们共同期待这一天的到来吧！

1.FDA批准间充质干细胞疗法，国内同类获批在即？介绍

2.本站文章推荐

3.相关作者介绍

4.来源信息

5.同作者文章